Janssen будет работать над обеспечением доступа российских пациентов к препарату для лечения спинальной мышечной атрофии

Контакт для СМИ:
Юлия Весенёва
[email protected]
+7 495 755 8357 (доб. 2044)

Janssen будет партнером Biogen в России по выводу на рынок первого и пока единственного одобренного FDA и EMA лекарственного препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА)

МОСКВА, 13 сентября 2018 г. – Сегодня Janssen (Россия), одна из фармацевтических компаний Johnson & Johnson, объявила о том, что Janssen, в лице Cilag GmbH International¹, начинает сотрудничество с Biogen в области вывода на российский рынок терапии спинальной мышечной атрофии и будет взаимодействовать со всеми заинтересованными сторонами в целях обеспечения доступа российских пациентов к препарату Spinraza® (нусинерсен). Данное сотрудничество предполагает передачу от Biogen эксклюзивных прав на дистрибуцию указанного лекарственного препарата в Российскую Федерацию после его государственной регистрации в стране.

«Janssen рада объявить о расширении сотрудничества с компанией Biogen, и мы с большой ответственностью заявляем о своей причастности к работе по обеспечению доступа российских пациентов к терапии спинальной мышечной атрофии. Мы планируем сотрудничать со всеми заинтересованными сторонами с целью вывода на рынок России первого препарата для лечения СМА», – говорит Катерина Погодина, управляющий директор Janssen в России и СНГ.

Spinraza® (нусинерсен) – это первый² лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти³. На данный момент препарат уже зарегистрирован в более чем 20 странах Европы и ряде других стран по всему миру.

«Спинальная мышечная атрофия – серьезный жизнеугрожающий диагноз, для которого в данный момент в России не существует доступной замедляющей прогрессию заболевания лекарственной терапии. Чаще всего о весть о диагнозе приходит в семьи, когда детям всего несколько месяцев или лет. В самых тяжёлых случаях все, что родители могут сделать для своего ребёнка – это симптоматическая или паллиативная помощь. Я надеюсь, что усилиями производителя и дистрибьютора, пациентского сообщества и органов здравоохранения этот препарат в скором будущем будет зарегистрирован и доступен для пациентов в нашей стране. Препарат уже дал надежду сотням родителей детей со СМА по всему миру и, я надеюсь, эту надежду получат и семьи СМА в России», – комментирует Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».

О спинальной мышечной атрофии (СМА)

Причиной спинальной мышечной атрофии является мутация в гене SMN1, ответственном за синтез белка, необходимого для выживания и функционирования моторных клеток центральной нервной системы. Тяжесть течения СМА коррелирует с количеством белка SMN в организме пациента⁴. У пациентов со СМА первого типа, который требует наиболее интенсивной терапии и поддерживающего ухода, продуцируется очень мало белка SMN, эти пациенты не могут сидеть самостоятельно и без респираторной поддержки живут не более двух лет. У пациентов со СМА второго и третьего типов продуцируется большее количество белка SMN, и потому проявляются менее выраженные, но в то же время меняющие нормальное течение жизни формы СМА. В конечном счете, пациенты с наиболее тяжелыми типами СМА могут стать обездвиженными и не способными поддерживать жизненно важные функции, например, дыхание или глотание⁵.
Спинальная мышечная атрофия является самой частой генетической причиной смертности детей⁵, встречается с частотой 1 на 6000 — 1 на 10000 новорожденных⁶. При самом распространенном первом типе⁷ заболевания дети, как правило, погибают в возрасте до двух лет. По оценкам экспертов, ежегодно в России может быть зарегистрировано до 300 новых случаев СМА. В настоящее время больные СМА получают только поддерживающую терапию.

В то время как СМА первого типа (раннее начало) развивается у детей младше шести месяцев и обычно может привести к смерти в первые несколько лет жизни, второй тип заболевания проявляется у младенцев в возрасте 7-18 месяцев². Третий тип СМА развивается после 18 месяцев, а четвёртый тип – во взрослом возрасте².

###

О фармацевтических компаниях Janssen

В фармацевтических компаниях Janssen группы компаний Johnson & Johnson мы нацелены на создание мира без заболеваний. Нас вдохновляет возможность улучшить качество жизни пациентов, открывая новые и лучшие пути предотвращения, остановки, терапии и излечения заболеваний. Мы объединяем лучшие умы и используем наиболее многообещающие научные достижения. Мы – Janssen. Мы работаем в партнерстве со всем миром на благо здоровья каждого. Узнайте больше на www.janssen.com/russia. Следите за нами на @JanssenGlobal.

¹Cilag GmbH International – одна из фармацевтических компаний Janssen корпорации Johnson & Johnson

²E.F. Tizzano, R.S. Finkel, Spinal muscular atrophy: A changing phenotype beyond the clinical trials, Neuromuscular Disorders 27 (2017) 883–8892.

³W. David Arnold, Spinal Muscular Atrophy: Development and Implementation of Potential Treatments, ANN NEUROL 2013;74:348–362.

⁴Feldkötter M, et al. Am J Hum Genet. 2002;70:358-368

^{5 S.J.}Kolb et al., Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy, ANN NEUROL 2017;82:883–891.

⁶D’Amico et al., Spinal muscular atrophy, Orphanet Journal of Rare Diseases 2011, 6:71.

⁷Darras BT. Spinal muscular atrophies. Pediatr Clin North Am 2015; 62: 743-66.